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所院研發的我國首個自主CAR-T細胞治療產品獲國家藥品監督管理局「突破性治療藥物」認定
2020.12.23

12月23日,中國醫學科學院血液病醫院(中國醫學科學院血液學研究所)宣布,合源生物科技(天津)有限公司(以下簡稱合源生物)CNCT19細胞注射液(抗CD19嵌合抗原受體T細胞注射液)獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)批准正式納入「突破性治療藥物」(CDE受理號:CXSL1800106)。

CNCT19細胞注射液是靶向CD19的CAR-T細胞治療藥物,源自中國醫學科學院血液病醫院(中國醫學科學院血液學研究所)的長期技術創新積累。此次納入「突破性治療藥物」的適應症爲復發或難治性急性淋巴細胞白血病。目前,針對成人復發或難治性急性淋巴細胞白血病適應症,在全球範圍內尚未有CAR-T產品獲批,臨牀需求迫切。前期臨牀研究數據顯示,CNCT19細胞注射液在治療成人復發或難治性急性淋巴細胞白血病中展現優異的療效和安全性,完全緩解率超過90%,目前最長生存已逾3年,有望成爲成人復發或難治性急性淋巴細胞白血病最具前景的臨牀治療藥物之一。隨著該產品臨牀研究的不斷推進,這一業內經典產學研用案例將載入所院發展里程碑事件。

在完全由我國自主研發、擁有自主智慧財產權的CAR-T產品中,CNCT19細胞注射液臨牀研究進度位居前列,此次進入CDE突破性藥物程序,有望成爲我國首個上市的具有自主智慧財產權的CAR-T新藥。從2019年11月底獲得新藥臨牀試驗許可,到2020年1月進入註冊I期臨牀試驗,再到12月被納入「突破性治療藥物」名單,跑出了我國細胞治療新藥研發產業化的「產學研合力新速度」。

所院黨委書記常子奎表示,「黨的十九屆五中全會強調:堅持創新在我國現代化建設全局中的核心地位,把科技自立自強作爲國家發展的戰略支撐。在這個科技創新方向指引下,我所院一直在努力實現產學研用臨牀轉化多個「從0到1」的突破,這次合源生物CNCT19細胞注射液納入國家突破性治療藥物程序就是即將實現的一個突破,也將會是所院黨建工作和業務深度融合的成果。

所院長程濤教授表示,「所院緊緊圍繞國家重大戰略需求,紮實推進國家級平台和開放型科技創新體系建設,進一步激發創新活力,加速科研成果轉化。合源生物CNCT19細胞注射液是所院科技成果轉化的成功範例,所院將繼續在臨牀加基礎『雙輪驅動』發展模式下,充分調動優勢資源,探索科技成果轉化機制創新,建設我國血液學科技創新核心基地。」

國家血液系統疾病臨牀醫學研究中心主任、副所院長王建祥教授認爲:「我國成人復發或難治性急性淋巴細胞白血病患者預後極差,現有治療模式收效甚微,5年總生存率小於10%,臨牀需求迫切。CNCT19細胞注射液爲這一患者羣體帶來了突破性的治療選擇和治癒希望。此次國家藥品監督管理局藥品審評中心將CNCT19細胞注射液納入突破性治療藥物,充分體現了其臨牀需求的迫切性,我們將加速臨牀研究進程,讓患者儘早獲益於這一突破性療法。」

合源生物CEO呂璐璐博士強調,「CNCT19細胞注射液是所院多年技術創新積累的結晶,國家藥品監督管理局藥品審評中心將CNCT19細胞注射液納入突破性治療藥物是所院同合源生物緊密合作的又一重要里程碑。合源生物將繼續依託所院,建立深化創新合作轉化機制,在所院的支持下讓更多的科技創新成果進入臨牀應用,打造具有國際影響力的產品管線,服務患者。」

撰稿:王川

编辑:董源

校对:柴子越

审核:王建祥